“肝豆状核变性”是一种罕见的疾病，“青霉胺片”可以缓解这种病的症状。但是近日，海口市一位“肝豆状核变性”患者发现，吃了30多年“青霉胺片”突然停产，买不到了。而这种药“一顿”不吃就会导致病情恶化。患者和家属心急如焚。

　　“救命药”突然停产 全城总动员找到少量库存

　　今年45岁的患者曹丽珠是12岁那年患上的这种罕见病——“肝豆状核变性”。在她3岁的时候，父亲因救火光荣牺牲，30多年来，都是她的母亲林树兰一个人带着她辗转各地治病，每天准时准点照顾她吃药，其中就包括每天必须要按时按量服用的“青霉胺片”。可是这种药突然之间断了货。

　　患者母亲 林树兰：我说能不能停一下，或者减少量，谁知道，我一减少一粒一天，结果就马上发作起来。

　　记者了解到，“肝豆状核变性”病如果是早期诊断，一般较少影响生活质量和生存期，但是晚期治疗效果甚微，病情变化快甚至会危及生命。曹丽珠由于长时间患病，已经导致小脑萎缩，失去听力，脾气也不定时会变得很暴躁。

　　患者母亲 林树兰：我打电话去药房，说没有药，我就慌起来了，因为我的药少了。我就打去电话问厂家，厂家说停产了，不生产了。所以又着急又慌了，所以她就说我的命就只有几天命了，没办法了。

　　万般无奈之下，林树兰只好求助当地媒体，经当地媒体报道后，海口市相关部门、30多家医院、包括药品销售企业都行动了起来，帮助林树兰找药，最终在一家药店找到了少量的库存。目前，这一批“青霉胺片”库存足以支撑曹丽珠一年用量，直到厂家恢复生产。

　　小众药、廉价药常短缺停产 如何保住“救命药”的命

　　记者了解到，近年来不少小众药、廉价药常常断货，像治疗儿童白血病的白舒非，心脏手术要用的鱼精蛋白，治疗甲状腺功能减退的常用药“优甲乐”等几类药品，都出现断货的现象。

　　国务院国家医改专家咨询委员会委员 刘国恩：国家发改委的价格在全国层面上的管控，以及到省级层面上的招标采购，在探讨价格机制上，还处于一个摸索过程当中。导致了市场上需求比较小的这些产品，确实是处于比较难以生存的状况，自然的，我们医药企业有更多选择的时候，它就会选择不去研发生产这样的小众药品，所以导致短缺产品的问题越来越严重。

　　患者们也害怕企业因为利润薄弱甚至是亏损而从此停产。

　　患者母亲 林树兰：因为全国就一家厂，如果没有药了，那些病号怎么办？只有坐在家里等死了，真正很怕人的。

　　日前，国务院印发了《“十三五”国家药品安全规划》，《规划》提出，保证临床必需、用量不确定的低价药、抢救用药和罕见病用药的市场供应。这也意味着，这些“救命药”未来或不再难觅踪影。其中还明确，鼓励具有临床价值的新药和临床急需仿制药研发上市。

　　国务院国家医改专家咨询委员会委员 刘国恩：如果希望引导非政府企业，民营企业来参与短缺药品的研发和生产，那就应该通过市场的正常手段，来让他们得到一个合理的，能够补偿他过去投资成本的这么一些制度安排，来解决他们正常研发和生产行为。政府做一些相关的调整，或者让政府自己举办的企业，(国有企业)来完成这项任务，而在中国，目前还有这样的优势，因为我们还有大量的所谓国营企业还存在，在医药产业里面，它们自然就应该成为完成这个任务的主力军。

　　九成药品没有儿童剂型

　　除了小众药廉价药常常断货，儿童药品的短缺也是一个问题。据了解，我国现有3500多种药品中，专供儿童使用的仅60多种，占总数的1.7%，九成药品没有儿童剂型。

　　目前，国家卫生计生委批准的15家大型儿童医疗机构可以进行儿童药品的临床实验，专家表示，以一种药品100例临床用药情况来看，三五年下来，愿意参加临床实验的患儿可能只有二三十例，甚至更少。然而，儿童药品用量随着各个年龄阶段，体重变化都会有所调整，新药的研发和剂量的生产就会难上加难。

　　国务院国家医改专家咨询委员会委员 刘国恩：国内和国际都一样的，在儿童用药和儿童研发生产上，条件实际上比成人的条件更苛刻，要求更高，这个中国和其它国家是共性的。

　　北京市儿童医院医学部副主任 魏京海：大部分这些短缺药都集中在一些专科用药，这个主要原因还是因为这个病人群体更小，所以这样的市场销售可能就更小，企业生产研发的积极性就会更差一些。